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· Review-Artikel · 5 Min. · Von Jonathan Koß

„Real World Evidence“ – vielversprechende Ergänzung zu klassischen Studiendesigns

Real World Evidence Studien basieren auf medizinischen und administrativen Datensätzen, die außerhalb von randomisierten kontrollierten Studien generiert werden. Wenn die Daten in einem adäquaten Szenario analysiert werden, kann eine effiziente Ressourcenverteilung, insbesondere im Kontext der Nutzenbewertung von Arzneimitteln, unterstützt werden. Durch fortschreitende Digitalisierungsprozesse und verbesserte Datenverfügbarkeit ist zu erwarten, dass Real Word Evidence in der Arzneimittelbewertung eine zunehmende Rolle spielen wird.

Die Nutzenbewertung von Arzneimitteln ist multidimensional

Der Nutzen von neuartigen Arzneimitteln wird aktuell überwiegend mittels „Health Technology Assessments (HTA)“ bewertet (1, 2). Hierbei stehen soziale, ethische, medizinische und ökonomische Aspekte im Fokus (3). Die Ergebnisse dienen als Entscheidungsgrundlage für die Zulassung, Erstattung und Preisfindung eines Arzneimittels.

Randomisierte klinische Studien sind der Goldstandard

Die Evaluation der medizinischen und ökonomischen Aspekte im Rahmen der Nutzenbewertung von HTAs erfolgt überwiegend durch RCTs (2-6). Indem Patienten in strukturgleiche Interventionsgruppen eingeteilt werden, lassen sich etwa Aussagen über den Zusatznutzen eines Arzneimittels gegenüber der aktuellen Standardtherapie oder einem Placebo treffen (3, 4, 6, 7).

Eine zufällige Verteilung der Patienten innerhalb der Interventionsgruppen (Randomisierung) minimiert eine Verzerrung aufgrund personenspezifischer Störgrößen (Bias) (4, 6). Durch vorab festzulegende Ein- und Ausschlusskriterien (wie z. B. bestimmte Vorerkrankungen) wird die interne Validität der Studienergebnisse erhöht (4, 6, 8).

Der Versorgungsalltag ist nicht standardisiert

Das kontrollierte und standardisierte Studiendesign bei RCTs führt jedoch dazu, dass die externe Validität des Studienergebnisses methodisch begrenzt ist (4, 6, 8). Bei der Nutzenbewertung des Arzneimittels unter Testbedingungen wird die Wirksamkeit im Versorgungsalltag nicht hinreichend realitätsnah abgebildet, etwa mit Blick auf Mehrfachmedikationen und damit verbundene Neben- und Wechselwirkungsrisiken (6-8). Vor diesem Hintergrund ist anzunehmen, dass aktuell eine teils suboptimale Verteilung finanzieller Ressourcen bei Arzneimitteln stattfindet (9).

Real World Evidence ermöglicht Einblicke in die klinische Praxis

Mit dem Ziel, skizzierten Limitationen entgegenzuwirken, ist gegenwärtig eine Erweiterung der Bewertungsgrundlage um Daten aus realen Versorgungsszenarien, der Real World Evidence (RWE), zu beobachten (1, 2, 5, 6, 8). Grundlage bilden exemplarisch Daten aus elektronischen Patientenakten, Beobachtungsstudien, Leistungsabrechnungen oder mobilen Gesundheits-Apps (6, 10, 11). Auf diese Weise kann eine potentiell problematische Eingrenzung der Studienpopulation verhindert werden.

Folglich besitzt RWE eine hohe externe Validität, da es zu keinem selektiven Ausschluss auf das Behandlungsergebnis einwirkender Faktoren führt. Gegenüber randomisierten klinischen Studien sind Ergebnisse generalisierbarer sowie aussagekräftiger und stellen die Effekte einer medizinischen Intervention in der klinischen Praxis dar (6, 9, 11).

Real World Evidence ist kein Allheilmittel

Gleichzeitig unterliegen Methoden der RWE neuen Limitationen: unkontrollierte Studienbedingungen, insbesondere eine fehlende Randomisierung, mindert die interne Validität. Korrelationen und kausale Zusammenhänge zwischen Intervention und Behandlungsergebnis sind nicht eindeutig zu bestimmen (2, 4, 6, 12). Die skizzierten Wechselwirkungen von Randomisierung und externer Validität in der Nutzenbewertung von Arzneimitteln legen einen komplementären Einsatz von Methoden der RWE und RCTs nahe.

Insbesondere nach der Marktzulassung von Arzneimitteln kann RWE einen Beitrag leisten, um die Wirksamkeit in der klinischen Praxis zu evaluieren und das Ergebnis einer Nutzenbewertung, basierend auf RCTs, zu verifizieren. Speziell die Wirkung von Medikamenten für seltene Erkrankungen, die mit RCTs nicht ausreichend evaluiert sind, können zusätzlich mit RWE bewertet werden (2, 6).

Herausforderung und Chancen für die Praxis

Die fortschreitende Digitalisierung des Gesundheitswesens und eine daraus resultierende ansteigende Verfügbarkeit von digitalen Datensätzen bilden die Grundlage für einen zukünftig intensiveren Einsatz von RWE. Diese Entwicklungen eröffnen potentielle Chancen für neue Player im System: Plattformen für einen Datenaustausch zwischen Leistungserbringern und Institutionen werden notwendig, um RWE Daten zu generieren und zu verarbeiten (9).

Für die pharmazeutische Industrie lassen sich weitere Chancen ableiten: eine Reduktion von Forschungskosten durch den Einsatz von RWE Studien ist in diesem Kontext denkbar (2). Analog können in RWE Studien generierte Daten, beispielsweise über Gesundheits-Apps, die Leistungserbringer bei einer personalisierten und somit effizienteren Versorgung unterstützen (10).

Quellen

  1. Ng T, Chawla T, Bending MW. Pcn293 – What Is the Value of Real World Evidence in Oncology in Hta Appraisals in England, France, Canada and Australia? Value in Health. 2018;21.zum Original
  2. Lee M, Ly H, Moller CC, Ringel MS. Innovation in Regulatory Science Is Meeting Evolution of Clinical Evidence Generation. Clin Pharmacol Ther. 2019;105(4):886-98. zum Original
  3. Ritrovato M, Faggiano FC, Tedesco G, Derrico P. Decision-Oriented Health Technology Assessment: One Step Forward in Supporting the Decision-Making Process in Hospitals. Value Health. 2015;18(4):505-11. zum Original
  4. Windeler J, Antes G, Behrens J, Donner-Banzhoff N, Lelgemann M. [Randomised controlled trials (RCTs)]. Z Evid Fortbild Qual Gesundhwes. 2008;102(5):321-5. zum Original
  5. Dreyer NA. Advancing a Framework for Regulatory Use of Real-World Evidence: When Real Is Reliable. Ther Innov Regul Sci. 2018;52(3):362-8. zum Original
  6. Camm AJ, Fox KAA. Strengths and weaknesses of ‚real-world‘ studies involving non-vitamin K antagonist oral anticoagulants. Open Heart. 2018;5(1):e000788. zum Original
  7. Makady A, Ham RT, de Boer A, Hillege H, Klungel O, Goettsch W, et al. Policies for Use of Real-World Data in Health Technology Assessment (HTA): A Comparative Study of Six HTA Agencies. Value Health. 2017;20(4):520-32. zum Original
  8. Garattini L, Curto A, Padula A, Freemantle N. Real-world evidence in economic evaluations: Really realistic? Journal of the Royal Society of Medicine. 2016;109(11):404-7. zum Original
  9. Meinert E, Alturkistani A, Brindley D, Knight P, Wells G, Pennington N. The technological imperative for value-based health care. British Journal of Hospital Medicine. 2018;79(6):328-32. zum Original
  10. Bousquet J, Arnavielhe S, Bedbrook A, Bewick M, Laune D, Mathieu-Dupas E, et al. MASK 2017: ARIA digitally-enabled, integrated, person-centred care for rhinitis and asthma multimorbidity using real-world-evidence. Clin Transl Allergy. 2018; 8: 45. zum Original
  11. Corrigan-Curay J, Sacks L, Woodcock J. Real-World Evidence and Real-World Data for Evaluating Drug Safety and Effectiveness. JAMA. 2018; 320(9): 867-8. zum Original
  12. Kim HS, Kim JH. Proceed with Caution When Using Real World Data and Real World Evidence. J Korean Med Sci. 2019; 34(4): e28. zum Original

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